罕见病重症肌无力

是一种自身免疫性疾病，可累及局部或全身骨骼肌，严重影响患者生命质量。

主要症状

其症状主要表现为骨骼肌无力、易疲劳，活动后加重，休息和服用药物后症状明显缓解、减轻，症状呈“晨轻暮重”。眼外肌最易受累，表现为对称或非对称性上睑下垂、双眼复视，是重症肌无力最常见的首发症状，见于80%以上的重症肌无力患者，还可出现交替性上睑下垂、双侧上睑下垂、眼球活动障碍等。

当出现全身乏力，尤其是当肌无力累及到眼肌或颜面部的肌肉时，或肌无力随着受累肌肉使用而加重，休息后又恢复时，应怀疑重症肌无力可能，尽快到医院神经内科就诊。

重症肌无力的发病率

我国重症肌无力发病率约0.68/10万，每年新增0.4万。在各年龄段均可发病，在30和50岁左右呈发病双峰，失学/ 失业的患者中超过90%由该病直接导致，超过50%患者生活无法完全自理，危害患者及照料者的生存质量及社会劳动能力。15-20%患者在短期内病情会迅速进展，为危及生命的肌无力危象，危象患者死亡率高达11.5%。

重症肌无力的传统治疗

现有传统治疗药物副作用明显，55.8% 的患者曾由于副作用而停药。目前仍以激素、免疫抑制剂等传统药物为主，治疗副作用大、起效时间长、治疗达标率低、给药方式困难或不便等。如溴比斯的明，仅短暂改善大部分MG患者的临床症状，起效快但作用短暂，肌无力危象时使用可能会加剧呼吸困难；静注人免疫球蛋白，改善症状，但部分患者应答不佳。临床上急需兼顾疗效安全、可长期治疗的靶向机制药物改善生活质量及生活能力。

重症肌无力的崛起之秀——艾加莫德α

是一类生物制剂药物，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。其免疫系统影响小，感染风险低，克服传统治疗手段的局限性，为患者带来更佳的新治疗选择，临床试验和荟萃分析显示，其疗效确切，安全性好。特别在提高患者的日常生活能力方面。

用法用量

本品为无色至微黄色的澄明至微乳白色无菌注射用浓溶液，单剂量小瓶，药品规格为400 mg/20 m L(20 mg/m L）。

推荐剂量为每次10 mg/kg，体质量120 kg及以上者，推荐剂量为每次输注1200 mg(3瓶），连续4周，每周静脉输注1次，通常首个治疗周期后，疗效可维持4-25周不等。患者可以规律安排工作生活减少疾病负担。

特殊人群

老年人群，本品的临床试验未纳入足够数量的≥65岁患者，无法确定其应答是否与年轻成人患者存在差异；

儿童人群，尚未确定本品在儿童人群中的安全性和有效性。

妊娠期与哺乳期妇女，无证据证明在妊娠期女性的有效性及安全性，不推荐使用，哺乳期妇女使用艾加莫德α，当临床获益大于风险时方可考虑；

肾功能损伤人群，轻度肾功能损伤患者无需调整本品剂量。尚无足够的数据评价中度肾功能损伤(eGFR 30-59mL/min/1.73m2)和重度肾功能损伤(eGFR＜30mL/min/1.73m2)对本品药代动力学参数的影响。

肝功能损伤人群，尚无肝功能损伤患者的数据，预计肝功能损伤不会影响本品的药代动力学，肝功能损伤患者无需调整剂量。

注意事项

不建议与其他免疫球蛋白产品、单克隆抗体等生物制品同时使用时，会降低药物有效性，应避免合用；

如果错过预定输注时间，可在预定时间点后3天内进行输注；

不建议在治疗期间接种减毒活疫苗或活疫苗；

给药期间和给药后1h内应监测受试者超敏反应的临床体征和症状。如发生严重感染或超敏反应，应考虑暂停艾加莫德α注射液治疗。

本品于2℃-8℃避光保存于原始包装盒中直至使用，不得冷冻，不得振摇。

作者：广东省第二人民医院药学部 梅花

审稿专家：广东省第二人民医院药学部主任 梅清华