认识海曲泊帕乙醇胺片

海曲泊帕乙醇胺片是中国首个自主研发的非肽类口服可吸收的、小分子人血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。

用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。其中SAA适应症为附条件批准。

随着研发的不断深入，海曲泊帕乙醇胺片已展开19项临床研究，且据CDE官网显示，海曲泊帕乙醇胺片用于儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症、恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的临床试验已达3期。

2021年6月获批上市，2021年12月纳入国家医保目录。该品种上市为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。

2022年6月，海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。

如何使用海曲泊帕乙醇胺片？

本品应空腹口服，口服2小时后方可进餐，避免与餐同服。以下产品应在服药后至少2小时使用，包括乳制品（例如牛奶、酸奶、乳酪和冰淇淋等）或者含多价阳离子（例如铝、钙、镁、铁、硒和锌）的矿物质补充剂。

1）用于慢性原发性ITP：应采用能使血小板计数达到并维持≥50×109/L的最低剂量。建议初始剂量为一次2.5mg，一日1次。

用药期间应监测血小板计数，具体剂量需根据血小板计数情况进行剂量调整，最大日剂量为7.5mg。同时剂量调整需按剂量级别依次增减。

对于ITP患者，本品以7.5mg每日一次剂量治疗4周后，如血小板计数仍未升高至足以避免临床严重出血的水平，应停止本品治疗。

2）用于SAA：应采用能使血小板计数达到并维持应答的最低剂量，建议初始剂量为一次7.5mg，一日1次。用药期间应定期监测血小板计数，后续根据血小板计数调整剂量。

开始治疗时需由低至高滴定治疗剂量，最大日剂量为15mg。治疗24周后如未出现血液学应答，建议停药。

使用海曲泊帕乙醇胺片的注意事项

1）肝毒性：在开始本品治疗前，应测定血清ALT、AST和胆红素水平。治疗期间，监测肝功能指标，建议剂量调整期间每2周测定一次，达到稳定剂量后，每月测定一次。如果患者肝功能指标符合以下任一项标准，则不建议使用本品或应终止本品治疗：

• ALT或AST＞8×ULN；
• ALT或AST＞5×ULN持续2周；
• ALT或AST＞3×ULN且（总胆红素＞2×ULN或INR＞1.5）；
• ALT或AST＞3×ULN并伴随逐渐加重的疲劳、恶心、呕吐、右上腹疼痛或压痛、发热、皮疹和/或嗜酸性粒细胞增多（＞5%）。

2）血栓形成/血栓栓塞：为了降低发生血栓/栓塞事件的风险，应严格遵守剂量调整方法，维持血小板计数在一定范围内，不应以达到正常血小板计数作为本品的治疗目标。

3）骨髓网硬蛋白形成和骨髓纤维化风险：用药期间需定期监测血小板计数，并根据结果调整剂量。停药后需每周监测一次血小板计数，持续监测4周。

另外，因用药后可能增加骨髓纤维化风险，剂量稳定后需每月监测一次全血细胞计数。如出现不成熟或发育不良的细胞，需进行外周血涂片检查。

4）克隆演变或进展风险：用药后可能导致或加速克隆演变，最终进展为骨髓增生异常综合征或急性髓细胞白血病。

重型再生障碍性贫血病人在用药前和用药期间需定期进行骨髓检查、骨髓染色体核型分析、荧光原位杂交或基因检测。

5）腹泻：用药期间需注意消化道反应，如出现持续腹泻伴并发症（如便血），请立即就诊。

6）白内障：用药后可能出现白内障或白内障恶化，用药前需进行白内障检查，用药期间还需定期监测。

7）对驾驶和机械操作能力的影响：用药后可能出现头晕、嗜睡、困倦、乏力等副作用。如果出现以上情况，请尽量避免驾驶或操作机器。

上述内容仅作为介绍，药物的具体使用必须到医院就诊在医师指导下进行。