2018年，多发性硬化被纳入我国发布的首批罕见病目录。同年，特立氟胺作为首个口服疾病修正治疗药物正式进入我国。

多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，病变呈现时间多发和空间多发的特点，在疾病缓解期进行疾病修正治疗可以减少患者复发频率、减轻恶化程度、延缓疾病自然病程及改善愈后。

特立氟胺作为首个登陆中国的多发性硬化口服疾病修正治疗药物，开启了多发性硬化治疗的全新篇章，推动了一系列疾病修正药物临床研究的开展，加快了我国在这一领域的发展。

下面，我们一起了解特立氟胺——

药理作用

特立氟胺是一种具有抗炎作用的免疫调节剂，可抑制参与嘧啶从头合成的二氢乳清酸脱氢酶。

适应症

临床上用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性的继发进展型多发性硬化。

用法用量

建议每日口服一次，7mg或14mg。餐前、餐后服用或与餐同服均可。

不良反应

常见：头痛、丙氨酸氨基转移酶升高、腹泻、脱发、恶心、感觉异常、关节痛、中性粒细胞减少、皮疹、肌痛、白细胞计数降低、心悸等。

严重：肝毒性、骨髓效应/潜在免疫抑制/感染、超敏反应、严重皮肤反应、周围神经病变、血压升高、呼吸系统影响等。

使用注意事项

●在开始采用特立氟胺治疗前：

• 应先获取6个月内的转氨酶和胆红素水平数据，并在此后每月至少监测一次肝功能水平，坚持6个月。
• 应先获取6个月内的全血细胞计数结果，进一步监测感染体征和症状。
• 应先采用结核菌素皮肤试验或血液试验筛选潜伏性结核病感染患者。
• 育龄女性应先排除怀孕。
• 应先检查血压，并在此后定期检查。

关于感染风险：

急性活动性或慢性感染患者在感染控制前不宜开始治疗。如果患者出现严重感染，应考虑暂停特立氟胺片治疗或使用加速消除程序。重新开始治疗前需重新评估获益和风险。

关于疫苗接种：

尚无活疫苗接种患者服用特立氟胺的疗效和安全性的临床数据，然而建议不要接种活疫苗。

近年来，多发性硬化的发病率和患病率数值仍在不断提高，不同地区间的患病率差异较大。自从多发性硬化被纳入我国第一批罕见病目录，针对不同发病机制环节的疾病修正治疗药物陆续出现，患者有了更多治疗新选择，使更多的患者获得了更好的医疗服务。

审稿专家：广州医科大学附属第一医院 魏理