2023年11月24日，国家药监局正式批准靶向药布地奈德肠溶胶囊 NEFECON® 在我国的新药上市许可申请。它是全球首个且唯一一个获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物，并且无基线蛋白尿水平限制。2024年5月14日，在中国大陆开具首张处方。

IgA肾病中国发病率较高！

中国人群的原发性肾小球疾病发病率较高，其中IgA肾病约占原发性肾小球疾病35%～50%。IgA肾病主要表现蛋白尿、血尿和高血压，好发于青壮年。

研究显示，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险，需要进行透析或肾移植。

既往国内IgA肾病治疗以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制治疗为主，缺少对因治疗药物。

l 适应人群

《KDIGO IgA肾病诊疗指南2021》建议，尿蛋白定量＞0.75g/d的IgA肾病患者为高风险人群。之前，高风险IgA肾病需使用激素治疗，但激素的副作用多。

l 对中国人群的效果

一项全球多中心、随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验NefIgArd研究分析表明，中国IgA肾病患者在整个2年研究期显著延缓肾功能恶化达66%、持久降低蛋白尿、提高无镜下血尿的患者比例，且安全性和耐受性良好。

靶向迟释

IgA肾病的病因学研究显示，位于回肠末端的派尔集合淋巴结释放的IgA作为“致病IgA”经过“四重打击”引发IgA肾病。采用特殊迟释包衣技术使得胶囊能完整抵达回肠末端派尔集合淋巴结区域，在回肠末端特定水平pH值（>6.3）环境下溶出，释放出含有布地奈德的缓释微丸。胶囊溶解后，三层包衣微丸持续释放布地奈德，使得整个靶区域暴露于高浓度的布地奈德，抑制Gd-IgA1的产生，从根源上减少IgA肾病的发生。

代谢效果

布地奈德肠道吸收程度很高，但是经过肝肠代谢之后90%药物失活，仅10%的布地奈德能进入全身血液循环，其代谢物的糖皮质激素活性较低，主要代谢物活性不到布地奈德的1%，因此具有良好安全性。药物整体耐受性、安全性良好。

不良反应

患者最常见的治疗不良反应是外周水肿（17%），高血压（12%），肌肉痉挛（12%），痤疮（11%），头痛（10%），没有重大不良事件报告。

审稿专家：湖北省第三人民医院药学部主任药师 张明伟