一位多囊肾病患者和药师的聊天记录：

今天，就让小杨药师为您介绍多囊肾病与托伐普坦的相关知识，解答陈阿姨的疑问。

01 什么是多囊肾病？

常染色体显性多囊肾病 ( autosomal dominant polycystic kidney disease, ADPKD ),简称多囊肾病,是最常见的遗传性肾病。患病率为1/400~ 1/1000，该病为常染色体显性遗传病,子代发病机率为50%。患者多在成年后出现双侧肾脏囊肿,随年龄增长,逐渐损害肾脏结构和功能。该病常累及全身多个脏器,其临床表现包括肾脏表现及肾外表现。约半数患者60岁时进展至终末期肾病。

02 托伐普坦是什么药？

托伐普坦是一种血管加压素V2受体拮抗药(非肽类AVP2受体拮抗剂),可以升高血浆中钠离子浓度，帮助多余的水分从尿液排出，跟以往的利尿剂不一样，托伐普坦只是排水，不排钠，所以特别适合用于伴有低钠血症的心力衰竭患者。

国内批准的适应症：

①心力衰竭引起的体液潴留；②低钠血症。

03 托伐普坦可以用于ADPKD患者？

托伐普坦能有效抑制ADPKD患者肾囊肿生长，延缓肾功能恶化，多个国家包括美国、加拿大、欧洲、日本、中国台湾等地已批准该药用于治疗快速进展型成年ADPKD患者。虽然国内目前暂未批准托伐普坦用于快速进展型ADPKD，但在2023年7月，广东省药学会发布的《超药品说明书用药目录（2023年版）》新增了该药物用于减缓有快速进展风险的ADPKD患者的肾功能下降，让患者不必因药品说明书的滞后而错过最佳治疗时机。

04 使用托伐普坦注意事项？

✦不是所有的ADPKD患者可以使用托伐普坦

《托伐普坦治疗快速进展型常染色体显性多囊肾病中国专家共识》：适用于肾小球滤过率（eGFR）≥30 ml·min-1· (1.73 m2)-1 的快速进展型ADPKD成年患者。

计划给予快速进展型ADPKD 患者托伐普坦治疗前，必须结合患者年龄、eGFR 水平以及对药物的耐受性，充分评估治疗的获益及危害（见下表）。只有患者获益大于危害才考虑使用托伐普坦治疗快速进展型ADPKD。

✦警惕药物性肝损伤

托伐普坦治疗的主要不良反应是药物导致的特异性肝细胞损伤。托伐普坦治疗发生转氨酶升高大于正常上限３倍的事件发生率为4.4％，多集中于起始 治疗的18个月内，停药1~4月后可缓解。

推荐所有使用托伐普坦治疗的 ADPKD患者监测肝功能频率为：起始治疗后２周和４周各１次，以后每月１次，治疗18个月后，每３个月１次。

✦药物相互作用

①托伐普坦主要通过CYP3A代谢，不能与强效CYP3A抑制剂(如酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素、洛匹那韦、利托那韦)合用。

② 避免与中效CYP3A 抑制剂（如胺碘酮、红霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚、伊马替尼和呋山那韦）合用。

药师提醒⚠️

托伐普坦用于ADPKD患者，治疗期间注意事项较多，如剂量调整、不良反应（血尿酸中度升高、肝细胞损伤以及因利水而导致的一系列症状，如多尿、尿频、夜尿、口渴、疲劳等）、药物相互作用以及肾功能监测等。患者应严格遵照医嘱，定期复查，调整治疗方案

审稿专家：湖北省第三人民医院 副主任药师 安薇

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